Hasil Top-Line Klinis Acadia Trofinetide Fase III Positif

Pada 2021-12-06, waktu AS, Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) mengumumkan hasil top-line positif dari uji klinis Fase III dari kandidat obatnya, Trofinetide.Uji coba fase III, yang disebut Lavender, terutama digunakan untuk mengevaluasi keamanan dan kemanjuran Trofinetide dalam pengobatan sindrom Rett (RS).Sebanyak 189 subjek yang terdaftar, semua wanita berusia 5-20 tahun dengan RS.

Lavender adalah uji coba double-blind, acak, terkontrol plasebo selama 12 minggu dengan gabungan titik akhir primer dari RS Behavioral Questionnaire (RSBQ) dan Clinical Outcome Global Rating Scale (CGI-I), sebagaimana dinilai oleh staf perawat dan dokter, masing-masing;key Titik akhir sekunder adalah Skala Pengembangan Perilaku Komunikasi dan Simbolik untuk Bayi dan Balita (CSBS-DP-IT-Social), yang terutama digunakan untuk menilai perkembangan perilaku sosial, verbal, dan simbolik pada bayi dan anak kecil 6–24 usia bulan, dan dapat digunakan untuk autisme Skrining dini untuk gejala keterlambatan perkembangan dan keterlambatan perkembangan lainnya, seperti yang dinilai oleh staf perawat.

Hasil menunjukkan bahwa Trofinetide mengalami peningkatan yang signifikan di kedua titik akhir primer dibandingkan dengan plasebo.Perubahan dari baseline di RSBQ untuk plasebo dan Trofinetide pada Minggu 12 adalah -1,7 vs -5,1 (p=0,0175);Skor CGI-I adalah 3,8 vs 3,5 (p=0,0030).Sementara itu, perubahan dari baseline di CSBS-DP-IT-Social masing-masing adalah -1.1 dan -0.1 untuk plasebo dan Trofinetide.

Titik akhir primer dan sekunder primer Lavender menunjukkan potensi Trofinetide untuk pengobatan RS, namun, perlu dicatat bahwa tingkat penghentian pengobatan studi terkait dengan efek samping yang muncul (TEAEs) lebih tinggi pada kelompok Trofinetide dibandingkan dengan plasebo , Keduanya masing-masing 2,1% dan 17,2%.Di antara mereka, efek samping yang paling umum adalah:

Diare – Trofinetide adalah 80,6% (97,3% di antaranya ringan sampai sedang) dan plasebo adalah 19,1%;

Muntah – Trofinetide adalah 26,9% (96% di antaranya ringan sampai sedang) dan plasebo adalah 9,6%;

Efek samping yang serius terjadi pada 3,2% subjek pada kedua kelompok.

Subjek dalam uji coba Lavender akan terus menerima Trofinetide setelah menyelesaikan uji coba atau dalam studi ekspansi Lilac dan Lilac-2 label terbuka, dan >95% subjek yang menyelesaikan studi Lavender memilih untuk beralih ke label terbuka Lilac ekspansi Penelitian, temuan akan dipresentasikan ke pertemuan medis yang akan datang.