Acadia trofinetide fase III hasil top-line positif

Pada 2021-12-06, waktu AS, Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) mengumumkan hasil top-line positif dari uji klinis fase III dari kandidat obatnya, trofinetide. Percobaan fase III, yang disebut lavender, terutama digunakan untuk mengevaluasi keamanan dan kemanjuran trofinetida dalam pengobatan sindrom Rett (RS). Sebanyak 189 subjek terdaftar, semua wanita berusia 5-20 tahun dengan Rs.

Lavender adalah uji coba double-blind, acak, terkontrol plasebo selama 12 minggu dengan titik akhir primer gabungan dari RS Behavioral Questionnaire (RSBQ) dan masing-masing Hasil Klinis Global Rating Scale (CGI-I), sebagaimana dinilai oleh staf perawat dan dokter, masing-masing; Kunci Titik akhir sekunder adalah skala pengembangan perilaku komunikasi dan simbolik untuk bayi dan balita (CSBS-DP-IT-Social), yang terutama digunakan untuk menilai perkembangan perilaku sosial, verbal, dan simbolis pada bayi dan anak-anak kecil, dan penuduhan perkembangan lainnya, dan dapat digunakan untuk skrining awal autisme untuk gejala-gejala perkembangan dan penundaan perkembangan lainnya, dan penuduhan perkembangan lainnya.

Hasil penelitian menunjukkan bahwa trofinetide memiliki peningkatan yang signifikan di kedua titik akhir primer dibandingkan dengan plasebo. Perubahan dari baseline di RSBQ untuk plasebo dan trofinetide pada minggu ke 12 adalah -1,7 vs -5.1 (p = 0,0175); Skor CGI-I adalah 3,8 vs 3,5 (p = 0,0030). Sementara itu, perubahan dari baseline di CSBS-DP-IT-Social masing-masing -1.1 dan -0.1 untuk plasebo dan trofinetide.

Baik titik akhir sekunder primer dan primer dari lavender menunjukkan potensi trofinetide untuk pengobatan RS, namun, harus dicatat bahwa tingkat penghentian pengobatan studi terkait dengan efek samping yang muncul (TEAE) lebih tinggi pada lengan trofinetide dibandingkan dengan plasebo, keduanya masing -masing 2,1% dan 17,2%. Di antara mereka, efek samping yang paling umum adalah:

① Diare - trofinetide adalah 80,6% (97,3% di antaranya ringan hingga sedang) dan plasebo adalah 19,1%;

② Muntah - trofinetide adalah 26,9% (96% di antaranya ringan hingga sedang) dan plasebo adalah 9,6%;

③ Efek samping serius terjadi pada 3,2% subjek di kedua kelompok.

Subjek dalam uji coba lavender akan terus menerima trofinetide setelah menyelesaikan uji coba atau dalam studi lilac label terbuka dan LILAC-2, dan> 95% dari subjek yang menyelesaikan studi lavender memilih untuk beralih ke penelitian ekspansi terbuka LILAC, temuan akan disajikan ke pertemuan medis lilac.