Plozasiran

Plozasiran (API)

Aplikasi Penelitian:
API Plozasiran adalah RNA pengganggu kecil (siRNA) sintetis yang dikembangkan untuk pengobatan hipertrigliseridemia dan gangguan kardiovaskular serta metabolik terkait. API ini menargetkanAPOC3gen yang mengkode apolipoprotein C-III, pengatur utama metabolisme trigliserida. Dalam penelitian, Plozasiran digunakan untuk mempelajari strategi penurun lipid berbasis RNAi, spesifisitas pembungkaman gen, dan pengobatan jangka panjang untuk kondisi seperti sindrom kilomikronemia familial (FCS) dan dislipidemia campuran.

Fungsi:
Plozasiran berfungsi dengan membungkamAPOC3mRNA di hati, yang menyebabkan penurunan kadar apolipoprotein C-III. Hal ini mendorong peningkatan lipolisis dan pembersihan lipoprotein kaya trigliserida dari aliran darah. Sebagai API, Plozasiran memungkinkan pengembangan terapi jangka panjang yang bertujuan untuk menurunkan kadar trigliserida secara signifikan dan mengurangi risiko pankreatitis dan kejadian kardiovaskular pada pasien dengan gangguan lipid berat atau genetik.