API Oligonukleotida
-
Natrium inklusiran
API (Bahan Farmasi Aktif) natrium Inclisiran terutama dipelajari di bidang interferensi RNA (RNAi) dan terapi kardiovaskular. Sebagai siRNA untai ganda yang menargetkan gen PCSK9, senyawa ini digunakan dalam penelitian praklinis dan klinis untuk mengevaluasi strategi pembungkaman gen jangka panjang untuk menurunkan LDL-C (kolesterol lipoprotein densitas rendah). Senyawa ini juga berfungsi sebagai senyawa model untuk menyelidiki sistem penghantaran siRNA, stabilitas, dan terapi RNA yang menargetkan hati.
-
Donidalorsen
API Donidalorsen adalah oligonukleotida antisense (ASO) yang sedang diteliti untuk pengobatan angioedema herediter (HAE) dan kondisi inflamasi terkait. API ini dipelajari dalam konteks terapi bertarget RNA, yang bertujuan untuk mengurangi ekspresiprekalikrein plasma(mRNA KLKB1). Para peneliti menggunakan Donidalorsen untuk mengeksplorasi mekanisme pembungkaman gen, farmakokinetik yang bergantung pada dosis, dan pengendalian jangka panjang peradangan yang dimediasi bradikinin.
-
Fitusiran
API Fitusiran adalah RNA pengganggu kecil (siRNA) sintetis yang diteliti terutama dalam bidang hemofilia dan gangguan koagulasi. API ini menargetkanantitrombin (AT atau SERPINC1)gen di hati untuk mengurangi produksi antitrombin. Para peneliti menggunakan Fitusiran untuk mengeksplorasi mekanisme interferensi RNA (RNAi), pembungkaman gen spesifik hati, dan strategi terapi baru untuk menyeimbangkan kembali koagulasi pada pasien hemofilia A dan B, dengan atau tanpa inhibitor.
-
Givosiran
API Givosiran adalah RNA pengganggu kecil (siRNA) sintetis yang diteliti untuk pengobatan porfiria hepatik akut (AHP). API ini secara spesifik menargetkanALAS1gen (asam aminolevulinat sintase 1), yang terlibat dalam jalur biosintesis heme. Para peneliti menggunakan Givosiran untuk menyelidiki terapi berbasis interferensi RNA (RNAi), pembungkaman gen yang ditargetkan pada hati, dan modulasi jalur metabolisme yang terlibat dalam porfiria dan kelainan genetik terkait.
-
Plozasiran
API Plozasiran adalah RNA pengganggu kecil (siRNA) sintetis yang dikembangkan untuk pengobatan hipertrigliseridemia dan gangguan kardiovaskular serta metabolik terkait. API ini menargetkanAPOC3gen yang mengkode apolipoprotein C-III, pengatur utama metabolisme trigliserida. Dalam penelitian, Plozasiran digunakan untuk mempelajari strategi penurun lipid berbasis RNAi, spesifisitas pembungkaman gen, dan pengobatan jangka panjang untuk kondisi seperti sindrom kilomikronemia familial (FCS) dan dislipidemia campuran.
-
Zilebesiran
API Zilebesiran adalah RNA pengganggu kecil (siRNA) investigasional yang dikembangkan untuk pengobatan hipertensi. API ini menargetkanAGTGen yang mengkode angiotensinogen—komponen kunci sistem renin-angiotensin-aldosteron (RAAS). Dalam penelitian, Zilebesiran digunakan untuk mempelajari pendekatan pembungkaman gen (gene silencing) untuk pengendalian tekanan darah jangka panjang, teknologi penghantaran RNAi, dan peran jalur RAAS yang lebih luas dalam penyakit kardiovaskular dan ginjal.