Givosiran

Givosiran (API)

Aplikasi Penelitian:
API Givosiran adalah RNA pengganggu kecil (siRNA) sintetis yang diteliti untuk pengobatan porfiria hepatik akut (AHP). API ini secara spesifik menargetkanALAS1gen (asam aminolevulinat sintase 1), yang terlibat dalam jalur biosintesis heme. Para peneliti menggunakan Givosiran untuk menyelidiki terapi berbasis interferensi RNA (RNAi), pembungkaman gen yang ditargetkan pada hati, dan modulasi jalur metabolisme yang terlibat dalam porfiria dan kelainan genetik terkait.

Fungsi:
Givosiran berfungsi dengan mengurangi ekspresiALAS1dalam hepatosit, sehingga mengurangi akumulasi zat antara heme toksik seperti ALA (asam aminolevulinat) dan PBG (porfobilinogen). Hal ini membantu mencegah serangan neuroviseral yang berkaitan dengan porfiria hepatik akut. Sebagai API, Givosiran merupakan komponen farmasi aktif dalam terapi berbasis RNAi yang dirancang untuk memberikan kontrol jangka panjang AHP dengan pemberian subkutan.