Fitusiran

Fitusiran (API)

Aplikasi Penelitian:
API Fitusiran adalah RNA pengganggu kecil (siRNA) sintetis yang diteliti terutama dalam bidang hemofilia dan gangguan koagulasi. API ini menargetkanantitrombin (AT atau SERPINC1)gen di hati untuk mengurangi produksi antitrombin. Para peneliti menggunakan Fitusiran untuk mengeksplorasi mekanisme interferensi RNA (RNAi), pembungkaman gen spesifik hati, dan strategi terapi baru untuk menyeimbangkan kembali koagulasi pada pasien hemofilia A dan B, dengan atau tanpa inhibitor.

Fungsi:
Fitusiran bekerja dengan menghambat ekspresi antitrombin, suatu antikoagulan alami, sehingga meningkatkan produksi trombin dan mendorong pembentukan bekuan darah. Mekanisme ini menawarkan pendekatan pengobatan profilaksis untuk mengurangi episode perdarahan pada pasien hemofilia. Sebagai API, Fitusiran berfungsi sebagai bahan aktif dalam terapi subkutan jangka panjang yang bertujuan untuk meningkatkan kualitas hidup dan mengurangi beban pengobatan pada gangguan perdarahan.