Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Aplikasi Penelitian:
API Donidalorsen adalah oligonukleotida antisense (ASO) yang sedang diteliti untuk pengobatan angioedema herediter (HAE) dan kondisi inflamasi terkait. API ini dipelajari dalam konteks terapi bertarget RNA, yang bertujuan untuk mengurangi ekspresiprekalikrein plasma(mRNA KLKB1). Para peneliti menggunakan Donidalorsen untuk mengeksplorasi mekanisme pembungkaman gen, farmakokinetik yang bergantung pada dosis, dan pengendalian jangka panjang peradangan yang dimediasi bradikinin.

Fungsi:
Donidalorsen berfungsi dengan mengikat secara selektifKLKB1mRNA, yang mengurangi produksi prekalikrein plasma — enzim kunci dalam sistem kalikrein-kinin yang berperan dalam memicu pembengkakan dan peradangan pada HAE. Dengan menurunkan kadar kalikrein, Donidalorsen membantu mencegah serangan HAE dan mengurangi beban penyakit. Sebagai API, obat ini berfungsi sebagai komponen terapeutik inti dalam pengembangan pengobatan jangka panjang yang diberikan secara subkutan untuk HAE.